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中(zhōng)國CAR-T商(shāng)業化元年開(kāi)啓,高值藥品如何可及

2021-08-31

2021年無疑是中(zhōng)國CAR-T商(shāng)業化元年。6月22日,益基利侖賽注射液(又(yòu)稱阿基侖賽,代号:FKC876)獲批上市用于治療二線或以上系統性治療後複發或難治性大(dà)B細胞淋巴瘤成人患者。近日,中(zhōng)國國家藥監局(NMPA)最新公示顯示,藥明巨諾申報的1類新藥瑞基奧侖賽注射液(relma-cel)上市申請已進入待審批狀态,這意味着我(wǒ)(wǒ)國将迎來首個1類新藥CAR-T産品,也是全球第六款CAR-T産品。

 

如今,以CAR-T爲代表的細胞免疫治療賽道受到醫藥企業和資(zī)本追捧的同時,細胞免疫治療産品上市後所面臨的商(shāng)業化挑戰也備受關注,尤其如何推動CAR-T産品的可及性和可支付性成爲亟待解決的難題。8月20日,在鎂信健康與藥明巨諾聯合主辦的以“建立CAR-T療法多層次保障體(tǐ)系”爲主題的研讨會上,CAR-T療法的各領域專家和保險行業人士圍繞這一(yī)話(huà)題展開(kāi)深入讨論,暢談未來CAR-T可能的商(shāng)保解決方案,包括解決支付痛點的金融解決方案、旨在提升患者用藥信心的療效保險設計等。

 

高價源于“高值”,生(shēng)産使用過程複雜(zá)

 

目前,全球已有5款CAR-T産品獲批,分(fēn)别爲諾華的Kymriah、吉利德的Yescarta、Tecartus、BMS的Breyanzi以及其與藍(lán)鳥生(shēng)物(wù)共同開(kāi)發的Abecma。除了Abecma是靶向BCMA,其他四款均爲CD19 CAR-T細胞産品。根據統計,2020年,在售的三款CAR-T産品合計銷售額超過10億美元。

 

美國FDA已批準的5款CAR-T産品

 

Kymriah在美國的定價爲47.5萬美元(約合人民币300餘萬元)一(yī)療程,Yescarta爲37.3萬美元(約合人民币240餘萬元)一(yī)療程。作爲首款在我(wǒ)(wǒ)國上市的CAR-T療法,益基利侖賽注射液的價格有消息稱爲120萬元/袋(約68ml),但官方并未對外(wài)公布具體(tǐ)價格,不過可想而知(zhī)最終定價絕對不低。

 

中(zhōng)山大(dà)學藥學院醫學經濟研究所所長宣建偉對此表示,藥品定價應當以臨床價值爲基礎。“CAR-T作爲突破性創新療法,爲特定腫瘤二三線對傳統治療束手無策的患者帶來從生(shēng)命瀕臨終結到可能長期無病生(shēng)存的治愈希望,可通過衛生(shēng)技術評估将其臨床價值轉化爲經濟價值及社會價值支持創新藥品的應用。”

 

藥明巨諾高級副總裁、首席商(shāng)務官吳瓊指出,CAR-T療法之所以價格高昂是由于CAR-T藥品是個體(tǐ)化的定制産品,整個生(shēng)産和使用過程非常複雜(zá),不僅要均一(yī)穩定地生(shēng)産同質化的高質量産品,在制造和交付上要求精準和速度,還要對每批次産品進行嚴格的質量檢測。另外(wài),CAR-T的質量控制涉及存儲、生(shēng)産、使用等多個環節。“CAR-T是活的細胞,無法采用市面上所知(zhī)的滅菌滅活方法,因爲細菌失活的同時細胞也失活了。在回溯最終檢驗放(fàng)行時,必須快速檢測無菌無病原體(tǐ),在确保質量的前提下(xià)實現快速放(fàng)行讓患者更早地獲得治療。”因此,藥明巨諾提供的CAR-T藥品不僅僅是一(yī)個産品,而是一(yī)整套全流程解決方案,包括認證系統、跟蹤系統、質量控制體(tǐ)系和CAR-T服務團隊等。

 

瑞基奧侖賽注射液是藥明巨諾在研的一(yī)款靶向CD19的CAR-T産品。2020年6月,藥明巨諾在中(zhōng)國遞交首個新藥上市申請,适應症爲用于治療經過二線或以上全身性治療後成人患者的複發或難治性大(dà)B細胞淋巴瘤(LBCL),并獲得“優先審評+突破性治療藥物(wù)”雙重認定。7月29日,中(zhōng)國國家藥監局(NMPA)最新公示顯示,瑞基奧侖賽注射液上市申請已進入待審批狀态。

 

據悉,瑞基奧侖賽注射液與美國巨諾醫療(一(yī)家百時美施貴寶的公司)Breyanzi産品是同宗同源,即整個CAR設計完全一(yī)模一(yī)樣。通過在我(wǒ)(wǒ)國10個臨床中(zhōng)心開(kāi)展的超過59例患者的大(dà)規模關鍵性臨床研究顯示,瑞基奧侖賽展現了優異的臨床療效與安全性:最佳客觀緩解率、最佳完全緩解率和安全性都達到國際先進水平。

 

目前,藥明巨諾正在進行瑞基奧侖賽注射液擴展适應症的臨床研究,包括濾泡性淋巴瘤、套細胞淋巴瘤、急性淋巴細胞白(bái)血病、慢(màn)性淋巴細胞白(bái)血病以及二線治療大(dà)B細胞淋巴瘤等。除瑞基奧侖賽注射液之外(wài),藥明巨諾還有6款細胞免疫治療的候選産品,包括靶向BCMA的CAR-T産品JWCAR129、靶向AFP的TCR-T産品JWATM203、靶向GPC3的T細胞療法JWATM204、靶向AFP的TCR-T細胞療法JWATM213等,适應症覆蓋血液瘤和實體(tǐ)瘤。其中(zhōng)JWCAR129的臨床試驗申請已于7月6日獲得NMPA受理,這也是藥明巨諾申報的第二款CAR-T産品。

 

 

縮寫:DLBCL = 彌漫性大(dà)B細胞淋巴瘤;FL = 濾泡性淋巴瘤;MCL = 套細胞淋巴瘤;ALL = 急性淋巴細胞白(bái)血病;CLL = 慢(màn)性淋巴細胞白(bái)血病;MM = 多發性骨髓瘤;NHL = 非霍奇金淋巴瘤;HCC = 肝細胞癌;NSCLC = 非小(xiǎo)細胞肺癌;AFP = 甲胎蛋白(bái);GPC3 = 磷脂酰肌醇蛋白(bái)聚糖-3;r/r = 複發或難治;3L= 三線;2L = 二線

 

構建多層次醫療保障體(tǐ)系,覆蓋CAR-T治療全流程是關鍵

 

對于CAR-T這樣具有突破性療效的創新藥物(wù),患者能否真正用得起、用得上已成爲多方關注的焦點。在美國和日本,CAR-T療法已于2019年被正式納入醫保。在我(wǒ)(wǒ)國,國家醫保局已于7月30日公示了《2021年國家醫保藥品目錄調整通過初步形式審查的藥品名單》,CAR-T療法就位列其中(zhōng),不排除未來進入醫保的可能。

 

由于CAR-T本身系高值藥物(wù),即使進入醫保目錄後部分(fēn)患者可能仍是難以負擔,還需要探索更多的創新支付方式以進一(yī)步緩解患者和醫保的支付壓力,這也符合中(zhōng)共中(zhōng)央、國務院于2020年3月發布的《關于深化醫療保障制度改革的意見》要求。該意見提出要加速建成多層次醫療保障體(tǐ)系,推動支付方式改革和醫藥服務供給側改革,明确到2030年要全面建成“以基本醫療保險爲主體(tǐ),醫療救助爲托底,補充醫療保險、商(shāng)業健康保險、慈善捐贈、醫療互助共同發展的醫療保障制度體(tǐ)系”。

 

爲推進CAR-T療法多層次保障體(tǐ)系的建立,鎂信健康與藥明巨諾在此次研讨會上宣布建立戰略合作,雙方計劃在城市補充醫療保險、健康險領域加強合作,通過商(shāng)業保險的保障減少患者的支付壓力,以提升CAR-T治療的可及性。

 

“目前,國家醫療保險還定位在保基本,一(yī)些高值的藥品還沒有被納入到國家的保障體(tǐ)系。而目前國内的商(shāng)業保險迅速發展,也有越來越多與地方政府合作的城市補充醫療險逐步出台幫助老百姓得到更多的醫療保障。對于類似CAR-T這樣的創新藥物(wù),探索更多的支付方法尤爲重要。”鎂信健康創始人兼CEO張小(xiǎo)棟說道。

作爲“互聯網+醫+藥+險”生(shēng)态模式的創立者,鎂信健康緻力于通過創新醫療支付模式,打通患者、藥企以及商(shāng)保公司,推動金融工(gōng)具與醫療領域的深度融合,不僅深度參與40餘座城市的普惠險業務,讓商(shāng)業健康險成爲國家醫保的有力補充,推動多層次醫療保障體(tǐ)系的形成,還自2017年成立起就聯合多家醫藥企業探索腫瘤藥物(wù)創新支付方案。

 

藥明巨諾聯合創始人、董事長兼首席執行官李怡平表示,“如何惠及更多患者是藥明巨諾接下(xià)來相當重要的任務。我(wǒ)(wǒ)們一(yī)方面将通過自身努力進一(yī)步技術革新降低生(shēng)産制造成本,另一(yī)方面将攜手像鎂信這樣的公司共同開(kāi)發創新支付方案讓更多的患者能夠從CAR-T産品中(zhōng)受益。”

 

據藥明巨諾方面透露,預計中(zhōng)國将是CAR-T治療費(fèi)用最低的國家,已有多家海外(wài)保險公司正在積極與其接洽中(zhōng),希望聯手推出一(yī)個包含往返機票、住宿、醫院費(fèi)用的CAR-T治療綜合産品。

 

值得指出的是,由于 CAR-T工(gōng)藝與傳統藥物(wù)的不同,創新支付方案在前期設計中(zhōng)需考慮覆蓋整個CAR-T治療全流程,相較常規批量生(shēng)産的藥物(wù),需要更加貼合CAR-T産品的特性,整個落地流程更強調時效性和患者全程治療的精細化管理。

 

近年來,商(shāng)業健康保險發展迅速,具有種類多、覆蓋廣、保障寬的優勢。談及商(shāng)業健康保險在CAT-T療法多層次保障體(tǐ)系中(zhōng)能夠發揮怎樣的作用,友邦人壽首席客戶官姜利民認爲,商(shāng)業保險公司可以扮演非常積極主動的角色。“商(shāng)業保險最适合解決的就是相對低頻(pín)但治療費(fèi)用高的問題,因此能夠幫助提升創新療法的可及性。相對費(fèi)用高低,我(wǒ)(wǒ)們更關注發生(shēng)率的問題,治療的效果以及整個治療過程中(zhōng)的費(fèi)用結構問題,随着這些數據的不斷積累,将更有利于CAR-T治療的相關保險産品的創新和普及。”

 

與會專家們均一(yī)緻認爲,未來,圍繞CAR-T療法的包含醫保、商(shāng)業健康保險、慈善捐贈、醫療互助等的多層次醫療保障體(tǐ)系将逐步建立完善,患者可選擇的支付方式将越來越豐富,CAR-T療法可及性也會大(dà)大(dà)提升。

 

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